Американские ученые обнаружили, что лекарственное средство, которое до настоящего времени использовалось только при лечении лейкемии, способно противостоять накоплению в головном мозге токсичных белков, способствующих развитию болезней Альцгеймера и Паркинсона, а также различным формам деменции.
Исследователи из Джорджтаунского университета успешно использовали небольшие дозы препарата под названием «нилотиниб» для устранения накопления ненормальных белков в мозге мышей. Ранее это лекарство применялось исключительно для лечения хронического миелолейкоза (ХМЛ). Результаты данного исследования были опубликованы в журнале «Human Molecular Genetics» («Молекулярная генетика человека»).
Работа ученых была нацелена на изучение альфа-синуклеина и тау-белков, провоцирующих развитие болезней Паркинсона, Альцгеймера и Гентингтона, бокового амиотрофического склероза, деменции с тельцами Леви и других нейродегенеративных заболеваний.
«При этих дегенеративных заболеваниях токсичные белки накапливаются в головном мозге и уничтожают его здоровые клетки», – сообщил в интервью FoxNews.com ведущий автор исследования доктор Чабел Мусса, заведующий отделом неврологии в Университете Джорджтауна. –
«Лучшая стратегия, позволяющая этим клеткам выжить, – очищение организма от биологического мусора», – именно такое сравнение нилотиниба с приспособлением для вывоза мусора применил доктор Мусса, подразумевая, что данный препарат способствует устранению из клеток мозга токсичных белков. – «Если у вас появится возможность переключить свою «внутреннюю машину» на вывоз «внутреннего мусора», то в скором времени вы избавите нормальные мозговые клетки от всех нежелательных белков, тем самым сохранив им жизнь»,– пояснил он.
Поначалу у Муссы и его коллег не было полной уверенности в том, что нилотиниб сможет пересечь гематоэнцефалический барьер, предотвращающий проникновение в головной мозг нежелательных соединений, содержащихся в крови. Однако вскоре они поняли, что препарат на это способен, а это значит, что данное лекарственное средство в той же форме, которая применяется в борьбе против лейкемии, можно использовать для лечения пациентов, страдающих нейродегенеративными заболеваниями.
Единственная разница заключалась в том, что доктор Мусса и его коллеги использовали гораздо меньшие дозы нилотиниба. Они рассчитали, что для лечения перечисленных неврологических нарушений у людей потребуется только 1% от дозы, обычно используемой при химиотерапии. Это позволит уменьшить головокружение и другие побочные эффекты нилотиниба, которые и так незначительны. У мышей, получавших нилотиниб, наблюдалось улучшение когнитивных и двигательных функций, к тому же они жили дольше, чем те, которым давали плацебо.
Доктора Муссу и его коллег больше всего волнует возможность использования нилотиниба для лечения деменции с тельцами Леви – состояния, при котором у пациентов одновременно развиваются и болезнь Альцгеймера, и болезнь Паркинсона. В настоящее время не существует никаких препаратов, предназначенных для лечения данного расстройства. «Степень отчаяния этих пациентов невозможно описать», – констатировал Мусса.
Изучение воздействия нилотиниба при лечении деменции с тельцами Леви будет главным приоритетом исследователей, когда они приступят к его клиническим испытаниям. Тем не менее, они надеются на то, что в предстоящих исследованиях у них будет возможность испытать влияние данного препарата также при болезнях Паркинсона и Альцгеймера.
Amanda Woerner,
FoxNews.com
Единственная разница заключалась в том, что доктор Мусса и его коллеги использовали гораздо меньшие дозы нилотиниба. Они рассчитали, что для лечения перечисленных неврологических нарушений у людей потребуется только 1% от дозы, обычно используемой при химиотерапии. Это позволит уменьшить головокружение и другие побочные эффекты нилотиниба, которые и так незначительны. У мышей, получавших нилотиниб, наблюдалось улучшение когнитивных и двигательных функций, к тому же они жили дольше, чем те, которым давали плацебо.
«Теперь нам известно, что нилотиниб способен проникать в головной мозг. К тому же он является первым известным препаратом, снижающим уровни альфа-синуклеина и тау-белков в одно и то же время», – сообщил Мусса. – «После того как накопление ненормальных белков у мышей снижалось, на основании перемен в их поведении мы могли определить, что состояние этих подопытных животных значительно улучшилось».Исследователи очень надеются на то, что в скором времени им удастся провести второй этап клинических испытаний препарата, если, конечно, будет обеспечено финансирование предстоящего эксперимента. «Данное лекарственное средство уже утверждено Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США, и мы знаем, что оно хорошо переносится человеком. В настоящий момент любые данные о нилотинибе, в том числе и о его возможной токсичности, широко доступны», – сообщил Мусса.
Доктора Муссу и его коллег больше всего волнует возможность использования нилотиниба для лечения деменции с тельцами Леви – состояния, при котором у пациентов одновременно развиваются и болезнь Альцгеймера, и болезнь Паркинсона. В настоящее время не существует никаких препаратов, предназначенных для лечения данного расстройства. «Степень отчаяния этих пациентов невозможно описать», – констатировал Мусса.
Изучение воздействия нилотиниба при лечении деменции с тельцами Леви будет главным приоритетом исследователей, когда они приступят к его клиническим испытаниям. Тем не менее, они надеются на то, что в предстоящих исследованиях у них будет возможность испытать влияние данного препарата также при болезнях Паркинсона и Альцгеймера.
«Мягкое, поступательное воздействие препарата «нилотиниб» и возможность его повторного использования для лечения болезни Паркинсона, слабоумия и других расстройств имеют огромное значение – как для медицины, так и для экономики»,– заключил доктор Мусса.
Amanda Woerner,
FoxNews.com